CRISPR-cas9、遺伝子工学のための高度な技術

2018年11月末、世界は中国の科学者HeJiankuの主張に衝撃を受けました。彼は、CRISPR-cas9を使用した最初の遺伝子編集された赤ちゃんが生まれたと述べました。

人間の遺伝子編集実験に関する医学界の倫理規定は別として、この実験は確かに科学者がさらなる研究を行うための新しい時代です。

実際、遺伝子工学技術は長い間発見されてきましたが、人間の試験では確かに議論を招きます。

遺伝子工学について議論する前に、遺伝子について知っておくとよいでしょう。

人間、動物、植物、その他の生物は、何十億もの小さな細胞で構成されています。各セルには、DNAを含む核があります。

このDNAは世代から世代へと受け継がれ、生物の発達に必要なすべての情報を運びます。

遺伝子はこれらの特性の継承の単位ですが。遺伝子は、それを運ぶDNAとともに、複製のプロセスを通じて1人の個人からその子孫に渡されます。

DNAが情報を含むライブラリに例えられる場合、遺伝子は本であり、情報のソースです。

したがって、遺伝子改変とは、バイオテクノロジーを使用して生物の遺伝子を操作する努力を意味します。遺伝子は、細胞の遺伝子構成を変更することによって、新しいDNAを修復、追加、または生物の細胞に挿入することによって設計されます。

最近議論された遺伝子工学技術の1つはCRISPR-cas9です。

CRISPR-cas9は、遺伝学者や医学研究者がDNAの一部を削除、追加、または変更することによって遺伝子配列の一部を編集できるようにする、バイオテクノロジーの画期的な製品です。

現在、CRISPR-cas9は、遺伝子工学の最も単純で、最も用途が広く、対象を絞った方法です。

CRISPR-cas9システムは、遺伝子を操作するという2つの重要な分子で構成されています。

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最初のものはCas9と呼ばれます。Cas9は、遺伝子配列の特定の位置で2本のDNA鎖を切断できる「分子はさみ」のペアとして機能する酵素であり、そこからDNAの断片を追加または削除できます。

2つ目は、Guide RNA（gRNA）と呼ばれるRNAです。gRNAは、短い（約20塩基長）RNA鎖の一部で構成されています。このgRNAは、cas9をターゲットRNAに導きます。これにより、cas9酵素がゲノムの適切なポイントで確実に切断されます。

gRNAは、DNA内の特定の配列を見つけて結合するように設計されています。これは、少なくとも理論的には、gRNAはターゲットにのみ結合し、ゲノムの他の領域には結合しないことを意味します。

変更が必要なDNAフラグメントを特定した後、cas9はターゲットの場所で正しくカットします。

DNAが切断された後、研究者は細胞独自のDNA修復モデルを使用して、遺伝物質の断片を追加または削除したり、既存のセグメントを調整されたDNA配列に置き換えてDNAに変更を加えたりします。

遺伝子工学は、人間の病気の予防と治療に大きな関心を寄せています。現在、ゲノム編集に関する研究のほとんどは、動物の細胞とモデルを使用して病気を理解するために行われています。

科学者たちは、このアプローチが人間での使用に安全で効果的であるかどうかを判断するための実験を続けています。これは、嚢胞性線維症、血友病などの単一遺伝子障害を含む、さまざまな疾患の研究で調査されています。

さらに、遺伝子工学は、癌、心臓病、精神病、およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染などのより複雑な疾患の治療と予防も約束します。

CRISPR自体を使った研究のために、アメリカの科学者の1人であるJennifer Doudnaは、かつて黒いマウスのDNAを変更することによって実験を行い、結果として得られたマウスは白く生まれました。

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はるかに大胆な中国の科学者たちは、人間の胚に対してCRISPR-cas9テクノロジーを使った遺伝子工学実験を行っています。

彼らは、それが胚のDNAを変化させたと主張し、その結果、赤ちゃんが生まれ、HIVウイルスの攻撃に耐えることができるということです。

中国の科学者の1人であるJiankuは、特定の遺伝子を挿入および非アクティブ化できるCRISPR-cas9を使用すると主張しています。そして、彼らがしていることは、これらの主張がまだ調査され、さらに検討されていないにもかかわらず、HIVウイルスへの入り口を閉鎖することです。

人間の遺伝子工学が安全かどうかは定かではありません。胚で行われた場合、それは将来、赤ちゃんに望ましくない結果をもたらす可能性がありますか？

人間でのCRISPR-cas9の使用は、確かに多くの関係者から賛否両論を招きます

不可能ではありません。将来、遺伝子工学技術は、HIV、AIDS、癌などの病気を治療するための最良の選択肢になる可能性があります。

あるいは、将来的にも、両親は研究者に彼らの希望に応じて子供をデザインするように命じることができます。

これは、スティーブンホーキングが遺伝子工学技術のおかげで超人類の出現を予測したものです。このテクノロジーにより、彼らはDNAを変更して、知性や能力を高めることができます。